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QurAlis正在开发精准疗法治疗—肌萎缩性侧索硬化症(ALS)

时间:2024-01-25来源:馨怡捐卵公司

美国马萨诸塞州的生物技术公司QurAlis宣布正在开发精准疗法治疗致命性的神经疾病—肌萎缩性侧索硬化症(ALS),以及其它神经系统疾病患者。

什么是ALS?

ALS也被称为“渐冻人症”。传奇物理学家斯蒂芬霍金(Stephen Hawking)在2018年去世的原因可能就是因为这种疾病。他在21岁时首次诊断出患有ALS,这种疾病会侵蚀运动神经元,直到患者不能行走,甚至不能说话、吞咽和呼吸。根据梅奥诊所的报告,ALS的症状通常始于言语不清或肌无力和抽搐,随着时间推移会变得更糟。ALS协会称,ALS患者的平均生存期是3年。

虽然,目前美国FDA已批准了四款药物治疗这一疾病,但这些药物均无法“治愈”疾病,而且其产生的治疗效果因人而异。一些患者会通过理疗和言语治疗来控制病情,还有一些严重患者可能需要用呼吸机辅助呼吸。2014年,一场席卷全球的“冰桶挑战”让大家认识了“渐冻人症”。人们将冰冷的水倒在头上,并在社交媒体上发布活动视频,筹集了用于ALS疾病研究的资金。

QurAlis的起源

QurAlis公司首席执行官Kasper Roet博士在荷兰神经科学研究所攻读博士学位期间开始对ALS的治疗产生兴趣,当时他在荷兰脑库(Netherlands Brain Bank)中担任临时尸检小组协调员,专注于脊髓麻痹的治疗。在与哈佛大学的科学家Kevin Eggan博士和Clifford Woolf博士合作开发新型干细胞技术的同时,Kasper Roet博士发现了可以战胜ALS这一严重疾病的机会。

干细胞技术平台示意图(图片来源:QurAlis官网)

他们找到了一种使用患者自己的细胞来进行治疗的潜在靶向疗法。这一疗法旨在通过从患者身上获取皮肤细胞,并将其转变为干细胞,然后再将其转化为与退化细胞相同类型的神经细胞。这些运动神经元与ALS患者携带相同的DNA和基因突变,可以在实验室中用于疾病建模。

2016年,他们共同在波士顿创建了QurAlis公司,并在2017年通过赢得安进(Amgen)赞助的创新比赛而获得研发资金支持。该公司还与Eggan博士的初创公司Q-State Biosciences达成合作,Q-State Biosciences开发的可以检查细胞行为的激光技术是在ALS药物发现过程中研究神经元如何放电必不可少的一个步骤。

QurAlis的研究进展

通过大量的DNA测序工作,科学界现在已经能够识别出近30种导致ALS的不同基因。这些基因编码的蛋白是ALS精准医疗发展的潜在目标。当疾病发生时,这些基因介导的一些关键细胞过程是致病的原因之一。例如,细胞废物清除途径,自噬,和线粒体自噬。正是通过这些废物清除途径,有毒的蛋白质得以从细胞中被清除。同时,负责能量产生的旧的和损坏的线粒体也被回收

QurAlis已经发现了一种在正常情况下抑制自噬途径的酶,并且正在开发一种候选药物来抑制这种酶,希望能将废物清除途径恢复到正常的功能水平。其临床前研究表明,该候选药物是可纠正错误自噬途径的靶向疗法。此外,QurAlis还遵循一种基于结构的智能药物设计方法,使用目标蛋白的结晶结构来指导化合物发现过程,并开发出一种具有特异性的分子。

QurAlis首席执行官Kasper Roet博士说:“QurAlis团队在尖端科学的基础上从零开始建立了这家公司,以帮助ALS患者为首要目的。来自美国,欧洲和日本的现有和新投资者的大力支持凸显了我们使命的重要性。”